Terapie dotyczą trzech technologii lekowych, wprowadzanych w zależności od wieku i wskazań medycznych pacjentów. W ramach programu pacjenci otrzymają leki Kaftrio, Oxlumo, a także pierwszą i jedyną terapię dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Jak mówił, w trakcie konferencji prasowej, wiceminister Maciej Miłkowski, udało się zakończyć negocjacje z firmą, która jest właścicielem właściwie wszystkich leków wykorzystywanych w mukowiscydozie.

"Ma jedyne leki przyczynowe w tej chorobie, pierwsze, które uzyskały rejestrację. Pierwsza rejestracja najnowszego leku, który jest najbardziej skuteczny była w drugiej połowie 2020 roku. Teraz właśnie zakończyliśmy negocjacje. Dotyczyły całego zakresu portfolio firmy. Są to trzy technologie lekowe ukierunkowane w zależności od wieku i poszczególnych wskazań medycznych" - dodał wiceminister.

Katarzyna Walicka-Serzysko z Centrum Leczenia Mukowiscydozy mówiła, że terapie znacznie zmienią życie pacjentów: "To leki przełomowe. To pierwsze leki przyczynowe stosowane w leczeniu tej choroby. Do tej pory leczyliśmy mukowiscydozę tylko objawowo. Czyli nasze postępowanie polegało na zmniejszeniu objawów choroby, na leczeniu powikłań. Obecnie mamy możliwość leczenia przyczynowego" - dodała Katarzyna Walicka-Serzysko.

Przemysław Marszałek z Mukokoalicji, którego córka choruje na mukowiscydozę, mówił z jakimi wyborami mierzyli się do tej pory pacjenci i ich rodziny: "Aby zdobyć ten lek, chorzy musieli żebrać w Internecie. Innym sposobem to był wyjazd i emigracja za granicę. Wiele polskich rodzin musiało wyjechać do Niemiec, do Skandynawii, aby tam ten lek otrzymywać. Mam nadzieję, że te rodziny z emigracji powrócą" - mówił w trakcie konferencji prasowej Przemysław Marszałek.

Według szacunków resortu zdrowia, z terapii skorzysta około tysiąca pacjentów, których leczenie będzie kosztować pół miliarda złotych rocznie.