Minister zdrowia Adam Niedzielski poinformował, że od 1 września lek ten - przeznaczony dla niemowląt do 6. miesiąca - będzie podawany dzieciom, u których wykryto SMA w ramach programu przesiewowego.

- Mamy badania przesiewowe, mamy wszystkie leki na SMA, które są dostępne na rynku w refundacji i mamy to dzięki nowym możliwościom finansowym związanym z utworzonym przez pana prezydenta Funduszem Medycznym - mówił minister.

- To jest dzień, w którym możemy powiedzieć, że Polska znajduje się wśród najbardziej zaawansowanych krajów na świecie jeżeli chodzi o kompleksowe rozwiązanie dla pacjentów z SMA. Mamy badania przesiewowe, mamy wszystkie leki, które są dostępne na rynku w refundacji i mamy to dzięki nowym możliwościom finansowym, które są związane z utworzonym przez pana prezydenta Funduszem Medycznym - dodał.

- Polska jest jednym z nielicznych krajów, który ma tak szeroką ofertę leczenia rdzeniowego zaniku mięśni - powiedziała Grażyna Ignaczak-Bandych, szefowa kancelarii prezydenta.

Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego profesor Anna Kostera-Pruszczyk powiedziała, że terapia genowa podawana raz w życiu choremu na rdzeniowy zanik mięśni niemowlęciu jest przełomem w leczeniu choroby. - Lek daje tym dzieciom szansę na prawidłowy rozwój, na dobrą sprawność w dalszym życiu - dodała.

Co roku rodzi się w Polsce około 50 dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Jedna dawka Zolgensmy to koszt kilku milionów złotych. Według szacunków na refundację terapii genowej będzie przeznaczane około 300 milionów złotych rocznie.

Obecnie terapia dostępnym lekiem nusinersenem - to koszt dla systemu ochrony zdrowia około 200 milionów zł rocznie, jednak leczenie to musi być kontynuowane.