Radio Szczecin
Za Zolgensmę tej pory trzeba było płacić blisko 9 milionów złotych. źródło: https://www.fsma.pl/leki/zolgensma/
Noworodki chore na rdzeniowy zanik mięśni dostaną za darmo najdroższy lek na świecie. Chodzi o Zolgensma, za który do tej pory trzeba było płacić blisko 9 milionów złotych. Od września w Polsce lek będzie refundowany.
- Wczesne podanie leku zapobiega występowaniu objawów. Widzę to bardzo wyraźnie na podstawie jednego z pacjentów, któremu lek podaliśmy w momencie, kiedy miał 5 miesięcy. Był to chłopiec właśnie z przesiewu noworodkowego. Chłopiec w momencie podania leku był praktycznie dzieckiem bezobjawowym. W tym momencie chłopczyk ma 9 miesięcy i jego rozwój jest praktycznie porównywalny do rozwoju zdrowych rówieśników - powiedziała dr Chrościńska-Krawczyk.
Co roku rodzi się w Polsce około 50 dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Lek podawany będzie niemowlakom do 6. miesiąca życia u których wykryto SMA.
Według szacunków refundacja terapii genowej w Polsce będzie kosztować około 300 milionów złotych rocznie.
- Wczesne podanie leku zapobiega występowaniu objawów. Widzę to bardzo wyraźnie na podstawie jednego z pacjentów, któremu lek podaliśmy w momencie, kiedy miał 5 miesięcy. Był to chłopiec właśnie z przesiewu noworodkowego. Chłopiec w momencie podania leku był praktycznie dzieckiem bezobjawowym. W tym momencie chłopczyk ma 9 miesięcy i jego rozwój jest praktycznie porównywalny do rozwoju zdrowych rówieśników - powiedziała dr Chrościńska-Krawczyk.
