Chorzy codziennie rano i wieczorem muszą brać tabletki. Badania pokazały, że terapia jest bardzo skuteczna, a chorzy mogą normalnie żyć i dożywają starości.

- Przy intensywnej, codziennej pracy pacjentów, inhalowaniu się i odkrztuszaniu wydzieliny, jeżeli osiągało się takie wyniki, że można było żyć 40-50 lat, to dzięki tej terapii to się powinno na tyle zmienić, że praktycznie powinna być niewielka różnica w stosunku do średniej przeżywalności. I takie wszyscy mają nadzieje - mówi dr nauk med. Paweł Gonerko, lekarz kierujący Oddziałem Pediatrii, Alergologii i Pulmonologii szpitala "Zdroje" w Szczecinie.

Pierwszym pacjentem, który otrzyma lek jest pan Wojtek. Za miesiąc bierze ślub.

- Na razie wszystko jest pod kontrolą, inaczej się w nocy spało, bez duszności... Nie dowierzałem, później trochę skołowany byłem i jest to jak najbardziej szczęście. Plany się zmienią, mam nadzieję, że wszystko będzie dobrze, trzymam się tego - powiedział.

Lek otrzymała też 13-letnia Malwina. Jak mówi jej mama Agnieszka - to szansa na normalne życie.

- Doczekaliśmy się refundacji. Kiedy 1 marca siedziałam w pracy i oglądałam konferencję prasową, gdy pan minister ogłosił refundację szczęściu nie było końca. To po prostu było coś wspaniałego - przyznała Malwina.

Terapia kosztuje ok. 80 tysięcy złotych miesięcznie dla jednego pacjenta. Leki trzeba podawać do końca życia.

W Wielkiej Brytanii, gdzie pacjenci też poddawani są tej terapii kwalifikacja do przeszczepów płuc z powodu mukowiscydozy spadła o 50 proc.