Ojciec 7-letniej Julii z mukowiscydozą, Przemysław Marszałek z Fundacji Pomocy Rodzinom i Chorym mówił, że dzięki dostępnym w kraju lekom można jedynie zwalczać objawy np. zapalenie płuc.

- Jest to tylko i wyłącznie leczenie zachowawcze, natomiast od kilku lat na świecie pojawiają się leki, które trafiają w sedno choroby. Mamy, już nie cichą, ale głośną nadzieję, że te leki wejdą do Polski i będziemy w stanie leczyć nasze dzieci już przyczynowo, a nie tylko objawowo - powiedział Marszałek.

Profesor Dorota Sands, kierownik Zakładu Mukowiscydozy w Instytucie Matki i Dziecka w Warszawie i prezes Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy mówiła, że wkrótce dostępność leków może się zmienić.

- W tej chwili jest złożona dokumentacja dotycząca tego leku do Agencji Technologii Medycznych i czekamy na decyzję - przyznała Sands.

W Polsce jest od 2 do 3 tysięcy osób chorych na mukowiscydozę. Choroba polega na tym, że organizm produkuje nadmiernie lepki śluz, który powoduje zaburzenia we wszystkich narządach posiadających gruczoły śluzowe, a przede wszystkim w układzie oddechowym i pokarmowym. Największe spustoszenie czyni w płucach chorego, prowadząc z czasem do ich całkowitej niewydolności.